Representants del Departament de Salut i del Servei Català de la Salut s’han reunit amb membres de la Asociación Duchenne Parent Project España i amb membres de l'Associació Catalana de Persones amb Malalties Neuromusculars (ASEM Catalunya), per tractar el maneig i el tractament d’aquest pacients.
En el decurs de les reunions s’ha tractat sobre Translarna (Ataluren), un nou medicament indicat per al tractament de la distròfia muscular de Duchenne deguda a una mutació sense sentit en el gen de la distrofina, en pacients que poden caminar a partir de 5 o més anys.
Aquest medicament no té aprovades les condicions de preu i finançament del Sistema Nacional de Salut. Aquesta competència és exclusiva del Ministeri de Sanitat, Serveis Socials i Igualtat del Govern Espanyol. A efectes pràctics, vol dir que aquest medicament no està inclòs en la prestació farmacèutica estatal.
Per poder utilitzar aquest medicament l’hospital ha de sol·licitar autorització a l’Agència Espanyola del Medicament i productes sanitaris.
Actualment aquest medicament està en fase 3 d’un assaig clínic per validar els resultats obtinguts en fases anteriors. Pacients i hospitals catalans estan participant en aquest assaig, que acaba a finals de 2015.
A sol·licitud de l’Hospital Sant Joan de Déu, atesa l’excepcionalitat de l’infant afectat d’aquesta malaltia en aquest hospital, el Servei Català de la Salut farà una autorització temporal i individualitzada del cas en base a criteris clínics. En el cas que en el futur apareguessin més casos sobre aquesta malaltia amb aquesta mutació s’estudiaran amb la voluntat de màxima celeritat, les mesures a adoptar cas per cas donada l’excepcionalitat dels mateixos.
Per ambdues parts, s’ha arribat a una sintonia per a agendar reunions periòdiques entre la Asociación Duchenne Parent Project España i l’administració, canalitzada a través del Consell Consultiu de Pacients de Catalunya (CCPC) per actuar de forma proactiva en el seguiment de la malaltia, tal i com ja s’està fent amb ASEM Catalunya en el si del CCPC.
